El equipo del Syreon Research Institute ha publicado recientemente un artículo que ofrece perspectivas sobre las tecnologías curativas en desarrollo para los trastornos desmielinizantes del sistema nervioso central.
Los trastornos desmielinizantes primarios del sistema nervioso central (SNC) incluyen la esclerosis múltiple y las condiciones huérfanas neuromielitis óptica (NMOSD) y enfermedad asociada a anticuerpos contra la glicoproteína de oligodendrocitos (MOGAD).
Las tecnologías curativas en desarrollo buscan bloquear selectivamente las reacciones autoinmunes contra autoantígenos específicos mientras preservan la capacidad de respuesta del sistema inmunitario a otros antígenos. Nuestro análisis se centró en la selección de pacientes para estos desarrollos, considerando cuidadosamente los aspectos clínicos, regulatorios y de mercado relevantes. Encontramos que la selección de pacientes con condiciones huérfanas como poblaciones objetivo ofrece varias ventajas. Los tratamientos para condiciones huérfanas están asociados con una capacidad de producción limitada, califican para incentivos regulatorios y pueden requerir programas clínicos significativamente más cortos y de menor escala.
Además, pueden alcanzar un umbral de coste-efectividad aceptable más alto para compensar el bajo número de pacientes a tratar. Finalmente, las tecnologías curativas dirigidas a indicaciones huérfanas podrían ingresar a mercados menos competitivos con un menor riesgo de erosión de precios por genéricos y se beneficiarían de medidas de protección de mercado adicionales disponibles solo para productos huérfanos. Estas ventajas posicionan a las condiciones huérfanas y subgrupos como las indicaciones objetivo más atractivas entre los trastornos desmielinizantes primarios del SNC. Los autores creen que, tras demostraciones exitosas de prueba de principio en condiciones huérfanas, las poblaciones de pacientes autoinmunes más amplias también podrían beneficiarse del éxito de estos desarrollos pioneros.